Сапроптерин

История

Фенилаланинът е основна аминокиселина, която не се произвежда от самия човешки организъм. Фенилаланинът, погълнат с храна, се произвежда от ензима фенилаланин хидроксилаза и неговия кофактор 6-тетрахидробиоптерин (6-BH4) се метаболизира до тирозин. фенилкетонурия е автозомно-рецесивно разстройство, причинено от недостатъчна активност на фенилаланин хидроксилазата, което води до повишено кръв нива на фенилаланин, т.е. хиперфенилаланинемия. Ако не се лекува, това води до тежки клинични симптоми като умствени увреждания забавяне, и кожа разстройства. Без фенилаланин за цял живот диета необходимо е. По-рядко нарушение на биосинтеза или регенерацията на кофактор ВН4 може да доведе и до хиперфенилаланинемия (т.нар. дефицит на BH4).

Продукти

Куван, таблетки за перорално приготвяне на разтвор.

Структура и свойства

Сапроптеринът е синтетично произведен 6-тетрахидробиоптерин (6-BH4) и съответства на кофактора на фенилаланин хидроксилазата.

Вещи

ATC A16AX07 При част от пациентите с хиперфенилаланинемия, поглъщането на сапроптерин позволява увеличаване на активността на фенилаланин хидроксилазата и намаляване на кръв нива на фенилаланин.

Показания

Sapropterin се използва за лечение на хиперфенилаланинемия при пациенти с фенилкетонурия или дефицит на тетрахидробиоптерин, ако отговорят.

Дозиране

Дозировката се основава на телесното тегло. Сапроптеринът се приема сутрин с храна, като единична доза винаги по едно и също време на деня. За тази цел готовият за пиене разтвор първо трябва да бъде приготвен чрез разтваряне на таблетки in вода. Лечението трябва да се наблюдава от лекар.

Противопоказания

  • Свръхчувствителност
  • Бременност и кърмене: вижте КХП
  • Деца <4 години (няма данни)

Допълнителни предпазни мерки според експертната информация.

Взаимодействия

Инхибитори на дихидрофолат редуктаза като метотрексат и триметоприм може потенциално да повлияе на метаболизма на BH4. Внимание с наркотици засягащи NO разграждането или действието му: нитроглицерин, изосорбид динитрат, изосорбид мононитрат, нитропрусид, молсидомин, фосфодиестераза-5 инхибитори, миноксидил. Едновременна терапия с леводопа може да доведе до повишена възбудимост и раздразнителност.

Неблагоприятни ефекти

Много чести:

  • Главоболие
  • Хрема

Често срещани:

  • Болка в гърлото и ларинкса
  • Запушен нос
  • кашлица
  • Диария
  • Повръщане
  • Болка в корема
  • Хипофенилаланинемия