Продукти
Патисиран се предлага на пазара като концентрат за приготвяне на [инфузионен разтвор> инфузия] (Onpattro). Той беше одобрен в САЩ и ЕС през 2018 г. и в много страни през 2019 г.
Структура и свойства
Патисиран принадлежи към малката интерферираща РНК (siRNA) група на наркотици. Това е малка, двуверижна рибонуклеинова киселина. Активната съставка присъства в лекарството като патисиран натрий. Патисиранът се съдържа в липидна наночастица, за да се осигури поемане (доставяне) в черен дроб клетки.
Вещи
Патисиран (ATC N07XX12) намалява естествения и мутантния TTR протеин (транстиретин) в черен дроб клетки. Мутациите в този ген са причина за неправилно сгъване на протеина и предизвикват наследствена транстиретинова амилоидоза. Ефектите се дължат на така наречената РНК интерференция (RNAi). Патисиран води до каталитично разграждане на TTR иРНК, която инхибира синтеза на протеин. Той се свързва със запазен регион в нетранслирания регион на иРНК. Средният полуживот е приблизително 3.2 дни.
Показания
За лечение на наследствена транстиретинова амилоидоза (hATTR амилоидоза) при възрастни пациенти с етап 1 или 2 полиневропатия.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се прилага като интравенозна инфузия на всеки три седмици.
Противопоказания
- Тежка свръхчувствителност
Пълните предпазни мерки могат да бъдат намерени в етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаният потенциал неблагоприятни ефекти включват периферен оток и реакции, свързани с инфузията.
