Аталурен: полезен само ако глупостна мутация има в DMD ген; лекарството гарантира, че вместо стоп кодон (причинява аборт на транслацията (транслация на иРНК в протеин) и по този начин съкратен протеин) се включва аминокиселината, необходима за протеина, което води до функционалния дистрофинов протеин. Колкото по-рано се добавя лекарството, толкова по-дълги са шансовете за запазване на способността за ходене и мускулната функция.
Етеплирсен: Помага само при делеция (загуба на средна хромозомна част) в екзон 50 (ген сегмент, който не е изрязан по време на сплайсинг (пре-РНК обработка) и по този начин е от съществено значение за транслация); това заличаване е налице при 15% от страдащите. Лекарството е едноверижна нуклеинова киселина, комплементарна на екзон 51 от пре-иРНК. По този начин той се свързва със споменатия екзон. Поради свързването екзонът се отстранява по време на сплайсинг (важна стъпка в обработката, която създава функционална РНК). Протеинът вече може да бъде съкратен, но от местоположението на екзон 51 рамката за четене се променя по такъв начин, че оттам нататък да се кодира правилната аминокиселинна последователност на протеина. По този начин дистрофинът е частично функционален. Одобрено само в САЩ!
