Етеплирсен

Продуктите Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) е одобрен в САЩ през 2016 г. (Exondys 51). Структура и свойства Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) е фосфородиамидат морфолино олигомер (PMO), който се свързва селективно с екзон 51 на пре-иРНК. Това е антисенс олигомер с високо молекулно тегло. Последователността се допълва от сегмента ... Етеплирсен