Докато лечение за Болест на Гоше използва се само за облекчаване на симптомите, ефективно притежава тъй като болестта вече е на разположение. Въпреки това, лечение с ензими трябва да е през целия живот. Научете как да лекувате Болест на Гоше тук.
Как се лекува болестта на Гоше?
До средата на 1990-те години Болест на Гоше е бил лекуван само за симптоми, предимно с болка лекарства и кръв кръвопреливания. Хирургични интервенции бяха разгледани при унищожен тазобедрен съд ставите или когато уголемен далак трябваше да бъде премахнат.
Благодарение на ензимен заместител притежава, който вече е добре установен, надежден метод за лечение вече е на разположение на засегнатите.
Лечение през целия живот с ензими
Ако притежава започва рано, обикновено има пълна регресия на всички промени и симптоми. Генно инженерният ензим (глюкоцереброзидаза) се прилага в тялото като инфузия на всеки 14 дни. Той гарантира, че глюкоцереброзидите, съхранявани в клетките за почистване (макрофаги), се разграждат. Както всички вещества в организма обаче, доставеният ензим също се разгражда отново.
По тази причина ензимно-заместителната терапия трябва да се прилага редовно и за цял живот.
Други форми на терапия за болестта на Гоше
Все още се провеждат изследвания върху други терапии, като например ген терапия, при която променените гени се заменят с нормални гени. Обещаващи резултати вече са получени тук при проучвания с мишки.
Друга терапевтична възможност е субстратното инхибиране, при което образуването на глюкоцереброзиди вече трябва да бъде инхибирано. Субстратната редукционна терапия е подходяща за пациенти с лека до умерена болест на Гоше или в случаи на непоносимост към по-ефективната ензимнозаместителна терапия. За разлика от заместителната ензимна терапия, лекарството се въвежда през устата.
Терапията за намаляване на субстрата насърчава множество нежелани странични ефекти, тъй като лекарството инхибира субстрати, различни от глюкоцереброзиди.
