Продукти
Eliglustat се предлага на пазара под формата на твърд капсули (Cerdelga). Той беше одобрен в много страни през 2020 г.
Структура и свойства
Елиглустат (C23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol) присъства в лекарството като елиглустат тартрат. Елиглустат е аналог на глюкоцереброзид.
Вещи
Елиглустат (ATC A16AX10) е специфичен инхибитор на ензима глюкозилцерамид синтаза. Това намалява образуването и натрупването на глюкоцереброзид (глюкозилцерамид). Болест на Гоше се характеризира с дефицит на лизозомния ензим бета-глюкоцереброзидаза, който разгражда глюкоцереброзид до гликоза и керамид. Това води до натрупване на глюкоцереброзид в клетките, главно в макрофагите.
Показания
За дългосрочно лечение на възрастни пациенти с Болест на Гоше тип 1.
Дозиране
Според SmPC. В зависимост от активността на CYP2D6, капсули се приемат веднъж или два пъти дневно, независимо от храненето.
Противопоказания
- Свръхчувствителност
- Лечение с CYP инхибитори (в зависимост от активността на CYP2D6, вижте FI).
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Взаимодействия
Елиглустат е субстрат на CYP2D6 и CYP3A4 и съответното лекарство взаимодействия са възможни.
Неблагоприятни ефекти
Най-честият възможен неблагоприятен ефект от лечението е диария.
