Продукти
Alipogentiparvovec е одобрен в ЕС като инжекционен разтвор от 2012 г. (Glybera). Това беше първата генна терапия, пусната в Европа. Високата цена на лекарството е противоречива.
Структура и свойства
Лекарството съдържа силно активен вариант на липопротеина липаза ген (S447X) във вирусен вектор. Това се състои от:
- Протеинова обвивка от аденоасоцииран вирус серотип 1 (AAV1).
- Промотор на цитомегаловирус
- северноамерикански мармот хепатит вирус след транскрипция регулаторен елемент.
- Получени от AAV2 терминални инвертирани повтарящи се последователности (инвертирани терминални повторения).
Вещи
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) съдържа гена за липопротеин липаза, който се произвежда в мускулите след администрация. Вирусът не може да се репликира в организма и генът не е интегриран в човешката ДНК, но се намира извънхромозомно.
Показания
За лечение на фамилен липопротеин липаза дефицит (LPLD) с пристъпи на панкреатит.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се инжектира интрамускулно в мускулите на краката веднъж няколко пъти.
Противопоказания
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаните възможни неблагоприятни ефекти include крак болка, главоболие, умора, и повишена телесна температура.
