Продукти
Voretigenneparvovec е одобрен в Съединените щати през 2017 г., в ЕС през 2018 г. и в много страни през 2020 г. като концентрат и разтворител за приготвяне на инжекционен разтвор (Luxturna).
Структура и свойства
Voretigenneparvovec е капсидът на адено-асоцииран вирусен вектор серотип 2 (AAV2). Той съдържа кДНК на пигмента на човешката ретина епителий-специфичен протеин от 65 kDa (hRPE65).
Вещи
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) е лекарство за генна терапия. Лекарството доставя пигментни епителни клетки на ретината с копие на гена (cDNA), кодиращ човешкия пигмент на ретината епителий-специфичен 65-килодалтонов протеин (RPE65). CDNA не е включена в генома на клетката гостоприемник. Той остава извън хромозоми в ядрото.
Показания
За лечение на пациенти със зрителна загуба поради наследствена дистрофия на ретината, базирана на доказани биалелни мутации RPE65, които имат достатъчно жизнеспособни ретинални клетки
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се инжектира в субретиналното пространство. Не трябва да се прилага интравитреално.
Противопоказания
- Свръхчувствителност
- Очна или околоочна инфекция
- Активно вътреочно възпаление
Обърнете се към етикета на лекарството за пълни предпазни мерки.
Неблагоприятни ефекти
Най-честите възможни неблагоприятни ефекти включват локални очни странични ефекти:
- Зачервяване на конюнктивата, възпаление на очите, дразнене на очите, болка в очите.
- катаракт
- Повишено вътреочно налягане
- Разкъсване на ретината
- Вдлъбнатина на роговицата
- Макулна дупка, макулопатия
- Субретинални депозити
