Терапевтична цел
Предотвратяване на кръвоизливи или последствия.
Препоръки за терапия
Разграничават се следните форми на заместителна терапия или терапия:
- При поискване (= терапия при необходимост; „заместване при поискване“):
- Заместването винаги се основава на симптоматика.
- Често се изискват многократни дози в случаи на заплашително кървене.
- Непрекъсната терапия за предотвратяване на кървене:
- Деца с тежка форма хемофилия; иницииране не по-късно от един кръвоизлив.
- Възрастни с повтарящо се (повтарящо се) ставно кървене с риск от необратимо увреждане; физически / психологически стрес; мерки за рехабилитация; следоперативни лечебни процеси
- Предотвратяване на кървене остра терапия
- Преди голяма операция активността на фактора трябва да се увеличи до 100%
- Преди малки операции е достатъчно повишаване на коефициентите до 50%
- Терапия на инхибиторна хемофилия:
- Симптоматична терапия на кръвоизлив
- Причинна: отстраняване на инхибиторни тела чрез имунотолеранс (индукция на имунотолерантност).
Един час след заместването трябва да се направи измерване на факторната активност. 100% активност (или 1 IU) е активността, съдържаща се в един милилитър нормална плазма.
Продължителност на инфузията
- Първоначален доза - 3-4 IU / kg телесно тегло / час.
- поддръжка доза - 1.5-3 IU / kg телесно тегло / час
Непрекъсната инфузия може олово до намаляване на общата сума доза, но също така и до образуването на инхибитори.
Основни инструкции
- Децата обикновено се нуждаят от по-високи дози
- Размерът на областта на раната определя нивото на дозата, както и напредъка на зарастването на раната
- Внимание. Ацетилсалицилова киселина (ASA) е противопоказан при пациенти с хемофилия.
- Вижте също в „Още Терапия"
Възможни странични ефекти на факторни концентрати:
- Алергични реакции
- Рядко тромбоемболични странични ефекти (предимно локални)
- Риск от инфекция (va Хепатит A, B, C, HIV) почти изключени.
Допълнителни бележки
- Европейската комисия одобри AFSTYLA (известен също като rVIII-SingleChain), това е рекомбинантен едноверижен фактор VIII, за лечение и профилактика на кървене при хемофилия A.
- След няколко години заместване притежава с фактор VIII, около 30% от пациентите с хемофилия А развиват неутрализиране антитела. Тези пациенти могат да бъдат защитени от кървене от биспецифичното антитяло емицизумаб, който замества функцията на липсващия коагулационен фактор VIII чрез свързващи коагулационни фактори IX и X. Установено е, че антитялото е ефективно за предотвратяване на кървене. Това беше изпитване от фаза III.
- Емицизумаб стана достъпна на германския пазар на лекарства на 1 април 2018 г.
- Проучване HAVEN 3:Емицизумаб значително оптимизиран контрол на кървенето в сравнение със стандартната профилактика на фактор VIII при пациенти на 12 и повече години с тежка хемофилия А без инхибитори срещу фактор VIII. Дозиране: седмична профилактика с емицизумаб (1.5 mg на килограм телесно тегло) чрез подкожно инжектиране.
- За първи път, ген притежава е доказано, че е ефективен за продължителен период от време (проучване фаза I / II). Беше постигната трайно висока FIX активност средно над 30 процента, така че да не се получи повече спонтанно кървене.
- Еднократно лечение с използване на аденовирус, който депозира правилната версия на F8 ген in черен дроб клетките предотвратяваха пациентите от тежко кървене в продължение на три години; профилактичен фактор-8 инфузии бяха избягвани до голяма степен; до момента не се наблюдава образуване на антитела; и не е настъпило тежко увреждане на черния дроб.
