Продукти
Onasemnogene bebeparvovec е одобрен в Съединените щати през 2019 г. като суспензия за интравенозна инфузия (Zolgensma).
Структура и свойства
Това е генна терапия, използваща -gene, при която адено-асоцииран серотип 9 (AAV9) вируси се използват като вектори. Генът се съдържа под формата на двуверижна ДНК в капсида на неразвития вирус. Вирусът не може да се размножава.
Вещи
Целта на лечението е да се въведе човешкият SMN ген в клетъчните ядра, така че да може да се получи достатъчно функционален SMN протеин. ДНК не е интегрирана в ДНК на клетката гостоприемник. Той присъства в клетъчните ядра като стабилна така наречена епизома. Onasemnogen abeparvovec пресича кръв-мозък бариера и има бърз начало на действието.
Показания
За лечение на деца под 2 години със спинална мускулна атрофия (SMA) с биалелни мутации в оцеляването двигателен неврон 1 (SMN1) ген.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се прилага като интравенозна инфузия и еднократно доза, Най- доза зависи от телесното тегло.
Противопоказания
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаният потенциал неблагоприятни ефекти включват повишени нива на аминотрансфераза и повръщане. Тежка черен дроб е съобщено заболяване. Трябва да се спазват подходящи предпазни мерки.
