Продукти
Migalastat се предлага на пазара под формата на капсули (Galafold, Amicus Therapeutics). Той беше одобрен в ЕС и много страни през 2016 г. Лекарството има статут на лекарство-сирак в някои страни.
Структура и свойства
Мигаластат (C6H13НЕ4Mr = 163.2 g / mol) или 1-дезоксигалактоножиримицин е иминозахар и аналог на терминала галактоза на глоботриаозилцерамид.
Вещи
Болестта на Фабри е наследствено заболяване за съхранение на лизозоми, причинено от мутации в -гена. Това води до дефицит на лизозомния ензим а-галактозидаза А, който е отговорен за метаболизма на гликосфинголипидите, особено разграждането на глоботриаозилцерамид (CL-3). Недостатъчният метаболизъм на тези вещества води до отлагане в различни органи, например ендотелни клетки, бъбречни клетки и неврони. Migalastat (ATC A16AX14) е фармакологичен шаперон. Той се свързва с различни мутантни варианти на α-галактозидаза А, което насърчава правилното сгъване на протеина и транспортирането (трафика) до лизозомите. Това може частично да възстанови активността на ензима. Изчислено е, че приблизително 30-50% от пациентите имат мутация, която реагира на терапия с мигаластат.
Показания
За лечение на болест на Fabry (дефицит на α-галактозидаза А) с реагираща мутация.
Дозиране
Според SmPC. Капсулите се приемат през ден по едно и също време на деня. Администрация трябва да бъде постене, т.е. два часа преди или два часа след хранене.
Противопоказания
- Свръхчувствителност
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаните възможни неблагоприятни ефекти include главоболие.
