Структура и свойства
Малка интерферираща РНК (siRNA) е къса, синтетично произведена РНК фрагменти, състояща се от приблизително 21 до 25 нуклеотида. SiRNA има комплементарна последователност към прицелната иРНК в човешкото тяло и обикновено се прилага в двуверижна форма.
Вещи
Специфичната за последователността siRNA води до селективно разграждане на комплементарната mRNA в организма. По този начин генната експресия се инхибира и не се произвежда специфичен протеин, което косвено предизвиква фармакологичен ефект. Този физиологичен механизъм е известен още като РНК интерференция (RNAi) и е ефективен до една седмица. По принцип всеки ген в тялото може да бъде заглушен, използвайки този подход, позволявайки разнообразни терапевтични приложения. Едно препятствие е фактът, че голата siRNA не може да прекоси клетъчните мембрани поради отрицателния си заряд. В допълнение, РНК се разгражда ензимно в кръв и може да предизвика нежелани реакции. Следователно, химическата модификация на РНК и използването на съвременни системи за доставяне на лекарства, които доставят siRNA до мястото на нейното действие и в клетките (известни като трансфекция) са от решаващо значение.
Активни агенти
- Патисиран (Onpattro)
- Гивосиран (Гивлаари)
