Продукти
Пегвалиазата е одобрена в САЩ през 2018 г. като инжекционна (Palynziq). Лекарството все още не е регистрирано в много страни.
Структура и свойства
Пегвалиазата е ензим, метаболизиращ фенилаланин, състоящ се от рекомбинантен фенилаланин амоняк лиаза, конюгирана с -хидроксисукцинимид метокси полиетилен гликол. Генът на ензима е получен от цианобактерия. Според литературата пегилирането увеличава стабилността и намалява имуногенността.
Вещи
Ензимът пегвалиаза метаболизира аминокиселината фенилаланин до амоняк и транс-канелената киселина, които са биотрансформирани от черен дроб и се екскретира с урината. Пегвалиазата служи като заместител на ендогенния ензим фенилаланин хидроксилаза (PAH), който отсъства при заболяването.
Показания
За лечение на фенилкетонурия с неконтролирано кръв нива над 600 µmol / L при съществуваща терапия.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се инжектира като подкожна инжекция.
Противопоказания
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаните възможни неблагоприятни ефекти включват реакции на мястото на инжектиране, болки в ставите, реакции на свръхчувствителност, главоболие, обобщено кожа реакции, сърбеж, гадене, коремна болка, орофарингеална болка, повръщане, кашлица, диария, и умора. Анафилаксия е относително често.
