Продукти
Елосулфазата алфа е одобрена в ЕС и САЩ през 2014 г. и в много страни през 2016 г. като концентрат за приготвяне на инфузионен разтвор (Vimizim).
Структура и свойства
Елосулфаза алфа е рекомбинантната форма на човешкия ензим -ацетилгалактозамин-6-сулфатаза. Произвежда се по биотехнологични методи.
Вещи
Елосулфаза алфа (ATC A16AB12) замества отсъстващия или редуциран активен ензим -ацетилгалактозамин-6-сулфатаза. Този лизозомен ензим участва в метаболитното разграждане на гликозаминогликаните кератан сулфат и хондроитин-6-сулфат.
Показания
За лечение на мукополизахаридоза от тип IVA (синдром на Morquio A, MPS IVA).
Дозиране
Според SmPC. Лекарството обикновено се прилага като интравенозна инфузия веднъж седмично.
Противопоказания
- Свръхчувствителност
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаните възможни неблагоприятни ефекти include главоболие, гадене, повръщане, лошо храносмилане, треска, втрисане, мускулна болка, диспнея и коремна болка. Това са предимно реакции, свързани с инфузията, които се появяват след администрация.
