Продукти
Cerliponase alfa е одобрен в САЩ през 2017 г. като инжекционен разтвор (Brineura). Изключително високата цена на лекарството е противоречива.
Структура и свойства
Cerliponase alfa е рекомбинантна трипептидил пептидаза 1 (rhTPP1), получена по биотехнологични методи.
Вещи
Cerliponase alfa замества недостатъчно активния ензим трипептидил пептидаза 1 (TPP1) при пациенти със заболяването. Лечението може да забави прогресирането на заболяването и да стабилизира пациентите.
Показания
За лечение на късна детска невронална цероидна липофусциноза (болест NCL2 / болест CLN2). Той също е посочен като детски деменция. Това е много рядко и тежко автозомно-рецесивно, невродегенеративно лизозомно заболяване за съхранение, което се проявява при деца на възраст от около две до четири години. Проявява се в говорни нарушения, гърчове, двигателни нарушения, деменция, слепотаи в крайна сметка приема фатален изход на около осем до дванадесет години, наред с други симптоми.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се прилага в цереброспиналната течност (интравентрикуларна).
