Продукти
Sebelipase alfa е одобрен в ЕС и САЩ през 2015 г. и в много страни през 2016 г. като концентрат за приготвяне на инфузионен разтвор (Kanuma).
Структура и свойства
Себелипаза алфа е рекомбинантна човешка лизозомна киселина липаза (rhLAL) със същата аминокиселинна последователност като ендогенния ензим. Протеинът се произвежда по биотехнологични методи.
Вещи
Себелипаза алфа (ATC A16AB14) замества липсващия или недостатъчно активен ензим лизозомна киселина липаза в тялото. Това е ензимна заместителна терапия. Себелипаза алфа се поема в лизозомите и намалява натрупването на липиди чрез хидролиза холестерол естери и триглицериди мастни киселини, холестерол намлява глицерин. Терапията намалява черен дроб съдържание на липиди и има липидопонижаващ ефект.
Показания
За дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с лизозомна киселина липаза (LAL) дефицит.
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се прилага като интравенозна инфузия.
Противопоказания
- Животозастрашаващи реакции на свръхчувствителност.
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Взаимодействия
Няма налична информация.
Неблагоприятни ефекти
Най-сериозният възможен неблагоприятен ефект е анафилаксия.
