cftr потенцирачи

Муковисцидоза: причини и лечение

Симптоми При муковисцидоза (CF, муковисцидоза) се засягат различни органични системи, което води до хетерогенна клинична картина със симптоми с различна тежест: Долни дихателни пътища: Хронична кашлица с образуване на вискозна слуз, обструкция, повтарящи се инфекциозни заболявания, напр. възпаление, ремоделиране на белите дробове (фиброза), пневмоторакс, дихателна недостатъчност, задух, хрипове, недостиг на кислород. Горен … Муковисцидоза: причини и лечение

Ивакафтор

Продукти Ivacaftor е одобрен от FDA и EMA през 2012 г. и от Swissmedic през 2014 г. под формата на филмирани таблетки (Kalydeco). Предлага се и фиксирана комбинация с лумакафтор (Orkambi). През 2016 г. беше одобрена и гранула. През 2018 г. комбинацията с тезакафтор беше одобрена в САЩ и ЕС (Symdeko, Symkevi). През 2020 г.… Ивакафтор