Симптоми При муковисцидоза (CF, муковисцидоза) се засягат различни органични системи, което води до хетерогенна клинична картина със симптоми с различна тежест: Долни дихателни пътища: Хронична кашлица с образуване на вискозна слуз, обструкция, повтарящи се инфекциозни заболявания, напр. възпаление, ремоделиране на белите дробове (фиброза), пневмоторакс, дихателна недостатъчност, задух, хрипове, недостиг на кислород. Горен … Муковисцидоза: причини и лечение
Продукти Elexacaftor е одобрен в САЩ през 2019 г. и в много страни през 2020 г. като комбинация с фиксирана доза с тезакафтор и ивакафтор във филмирана таблетна форма (Trikafta). В сутрешната доза са включени и трите активни съставки. Вечерната доза само ивакафтор. Структура и свойства Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g/mol) съществува ... Елексакафтор
Продукти Ivacaftor е одобрен от FDA и EMA през 2012 г. и от Swissmedic през 2014 г. под формата на филмирани таблетки (Kalydeco). Предлага се и фиксирана комбинация с лумакафтор (Orkambi). През 2016 г. беше одобрена и гранула. През 2018 г. комбинацията с тезакафтор беше одобрена в САЩ и ЕС (Symdeko, Symkevi). През 2020 г.… Ивакафтор
Продукти Lumacaftor се предлага на пазара във фиксирана комбинация с CFTR потенциатор ивакафтор под формата на филмирани таблетки (Orkambi). Лекарството е одобрено в ЕС и САЩ през 2015 г. и в много страни през 2016 г. Структура и свойства Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g/mol) съществува като бял прах, който на практика е… Лумакафтор
Продукти Tezacaftor е одобрен в САЩ и ЕС през 2018 г. и в много страни през 2019 г. във фиксирана комбинация с предварително регистриран ивакафтор във филмирана таблетна форма (Symdeko). През 2020 г. беше одобрена фиксирана комбинация с тезакафтор, елексакафтор и ивакафтор (Трикафта). Структура и свойства Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g/mol) съществува като бял… Тезакафтор
