Продукти
Nusinersen е одобрен в Съединените щати през 2016 г. и в много страни и ЕС през 2017 г. като решение за интратекална инжекция чрез лумбална пункция и като първото лекарство за лечение на SMA (Spinraza).
Структура и свойства
Nusinersen е модифициран антисенс олигонуклеотид.
Вещи
Нусинерсен (ATC M09AX07) увеличава образуването на SMN протеин с пълна дължина. Той се свързва с -pre-mRNA и насърчава включването на екзон 7 в SMN2 mRNA. Това позволява да се образува функционален SMN протеин. Полуживотът в CSF е 135 до 177 дни.
Показания
За лечение на 5q-свързана гръбначно-мускулна атрофия (SMA).
Дозиране
Според SmPC. Лекарството се прилага интратекално като лумбална пункция защото не пресича кръв-мозък бариера.
Противопоказания
- Свръхчувствителност
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Взаимодействия
Лекарство-наркотик взаимодействия чрез CYP450 ензими или превозвачите се считат за малко вероятни.
Неблагоприятни ефекти
Най-често срещаният потенциал неблагоприятни ефекти включват долни и горни респираторен тракт инфекции и запек.
