Продукти
Lumacaftor се предлага на пазара във фиксирана комбинация с усилвателя CFTR ивакафтор под формата на филмово покритие таблетки (Orkambi). Лекарството е одобрено в ЕС и САЩ през 2015 г. и в много страни през 2016 г.
Структура и свойства
Лумакафтор (C24H18F2N2O5Mr = 452.4 g / mol) съществува като бяло прах който е практически неразтворим в вода.
Вещи
Lumacaftor (ATC R07AX30) подобрява конформационната стабилност на F508del-CFTR (Кистозна фиброза Регулатор на трансмембранната проводимост), което води до увеличен транспорт на хлоридния транспортер до клетъчната повърхност. Това увеличава концентрация на протеина в клетъчната мембрана. Lumacaftor има период на полуразпад около 26 часа.
Показания
За лечение на пациенти с циститна фиброза с мутация F508del в -гена (хомозиготни носители).
Дозиране
Според SmPC. Таблетките се приемат сутрин и вечер (на всеки 12 часа) с храна, съдържаща мазнини.
Противопоказания
За пълни предпазни мерки вижте етикета на лекарството.
Взаимодействия
Lumacaftor е мощен индуктор на CYP3A, както и инхибитор или индуктор на Р-гликопротеин и по този начин може да повлияе метаболизма на други наркотици.
Неблагоприятни ефекти
Най-честите потенциални неблагоприятни ефекти на фиксираната комбинация включват:
- Респираторни нарушения (диспнея), назофарингит, горна част респираторен тракт инфекции.
- гадене, диария, метеоризъм.
- Умора
- Кожен обрив